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Ce projet provient du laboratoire de Pascal Chartrand à l’Université de Montréal, en collaboration avec NuChem Therapeutics. L’objectif est de trouver des petites molécules pouvant désagréger des focis d’ARN, lesquels sont observés chez les patients atteints de dystrophie monotonique de type 1. Le projet a généré des petites molécules candidates dont l’activité a ensuite été validée dans des cellules provenant de patients.