PCSK9 petites molécules

Ce projet provient du laboratoire du Dr Nabil Seidah à l’Institut de Recherche Clinique de Montréal. L’objectif est la découverte de petites molécules capables d’inhiber l’activité de PCSK9, une cible validée au cours de divers essais cliniques en hypercholestérolémie. Cette cible demeure une des plus prisées par l’industrie pharmaceutique et, avec l’approbation récente d’anticorps monoclonaux ciblant PCSK9, plusieurs compagnies dirigent ou redirigent leurs efforts vers la découverte de petites molécules offrant une modalité thérapeutique avantageuse par rapport aux anticorps. Le laboratoire du Dr Seidah a procédé à la synthèse de petites molécules et, parmi ces candidates, plusieurs étaient actives à des concentrations micromolaires et ont été validées dans des modèles cellulaires.