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TALENs

Ce projet provient du laboratoire du Dr Jacques P. Tremblay au Centre hospitalier universitaire de Québec – Université Laval. Le projet utilise une nouvelle technologie (« TALE-FXN ») qui a le potentiel d’augmenter les niveaux de la protéine frataxine, la déficience de laquelle cause l’ataxie de Friedreich. Cet outil est par ailleurs conçu pour que l’augmentation de l’expression de frataxine soit spécifique aux cellules malades où le gène est insuffisamment exprimé. Le potentiel de cette nouvelle technologie a été évalué dans des modèles cellulaires et animaux de la maladie.